TISAGENLECLEUCEL

主成分: TISAGENLECLEUCEL (CAR-T細胞)

商品名: KYMRIAH

中文名: 祈萊亞靜脈輸注用懸浮液

美國食品藥物管理局首次核准時間與編號: 2017.08.30 [BLA #125646]

歐盟藥品管理局首次核准時間與編號: 2018.08.22 [EMEA/H/C/004090]

研發廠商: NOVARTIS PHARMACEUTICALS藥廠

公共化合物資料庫(PubChem): 

• Tisagenlecleucel: 不適用

英文仿單: U.S. FDA英文仿單；EMA英文仿單 R/0068

給藥途徑: 靜脈輸注(intravenous infusion)

劑量: 

• B前驅細胞急性淋巴母細胞白血病(ALL, B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia):

  • 患者體重≤50公斤時: 患者體重*0.2~5 x 106  CAR-T 細胞/10~50 mL

  • 患者體重>50公斤時: 0.1~2.5 x 108  CAR-T 細胞/10~50 mL

• 大型B細胞淋巴瘤(LBCL, large B-cell lymphoma): 0.6~6 x 108  CAR-T 細胞/10~50 mL

機制: TISAGENLECLEUCEL為將自體的T細胞透過慢病毒載體(lentiviral vector)進行體外基因改造，以表現與CD137及CD3ζ共刺激結構區塊(co-stimulatory domains)及CD8樞紐與跨膜區域(hinge and transmembrane region)連接之鼠類抗CD19單鏈可變片段(anti-CD19 single chain variable fragment)的嵌合抗原受體(chimeric antigen receptor)，擴增後回輸，可消除癌症患者體內帶有CD19的細胞，包含健康的B淋巴細胞與B淋巴細胞衍生的惡性腫瘤。

適應症:

1. 血液淋巴惡性腫瘤|急性淋巴母細胞白血病(ALL, acute lymphoblastic leukemia):

用於治療25歲以下的第二次以後復發或難治性B前驅細胞急性淋巴母細胞白血病(ALL, B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia)；

2. 血液淋巴惡性腫瘤|非何杰金氏淋巴瘤(NHL, non-Hodgkin's lymphoma):

   • 用於治療成人已接受過兩線以上全身性療法(systemic therapy)的復發或難治性大型B細胞淋巴瘤(LBCL, large B-cell lymphoma)，包含瀰漫性大型B細胞淋巴瘤(DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma)、重度B細胞淋巴瘤(high-grade B-cell lymphoma)、濾泡性淋巴瘤(follicular lymphoma)引起的瀰漫性大型B細胞淋巴瘤(DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma)；

※不適用於治療原發性中樞神經系統淋巴瘤(primary central nervous system lymphoma)；

2. • 用於治療成人已接受過兩線以上全身性療法(systemic therapy)的復發或難治性濾泡性淋巴瘤(follicular lymphoma)；

潛在靶點與作用機轉:

• • 分化群抗原(cluster of differentiation)

    1. CD19B淋巴細胞抗原(B-lymphocyte antigen CD19)

       • 人CD19與小鼠抗CD19抗體的視覺化立體交互作用: 7URV_FMC63 (RCSB)、7URX_SJ25C1 (RCSB)

中華民國藥品許可與健保價格(中文的用法、劑量、副作用等資訊詳見各連結內之仿單資料連結):

• 研發廠:

1. 食品藥物管理署衛部菌疫輸字第001176號之祈萊亞靜脈輸注用懸浮液[瑞士製]:2021.09.30~2026.09.30