EFLORNITHINE

主成分: EFLORNITHINE (C6H12F2N2O2: 182.2公克/莫耳(g/mol))

商品名: IWILFIN

中文名: 尚無中文譯名

美國食品藥物管理局首次核准時間與編號: 2023.12.13 [NDA #215500] (舊藥為1990.11.28 [NDA #019879]治療布氏錐蟲引起的昏睡病)

研發廠商: US WORLDMEDS藥廠

IUPAC名: 2,5-diamino-2-(difluoromethyl)pentanoic acid

分子線性簡式(SMILES): C(CC(C(F)F)(C(=O)O)N)CN

公共化合物資料庫(PubChem): 

• Eflornithine: 3009/CAS編號: 70052-12-9

英文仿單: U.S. FDA英文仿單 ORIG-1

給藥途徑: 口服(oral)

劑量: 192 mg/錠(tablet)

機制: EFLORNITHINE可與ODC1鳥胺酸去羧酶(ornithine decarboxylase)形成共價鍵結，不可逆(irreversible)地抑制多胺(polyamines)的生成而降低腫瘤轉化(neoplastic transformation)，也能降低MYCN原癌基因蛋白(N-myc proto-oncogene protein)擴增所致之癌幹細胞與醣解代謝(glycolytic metabolism)相關的影響而延緩腫瘤形成。

適應症:

1. 腦癌與神經細胞瘤|神經母細胞瘤(neuroblastoma):

用於降低兒童與成人對先前多藥多模式療法(含抗GD2免疫療法)有反應之高風險神經母細胞瘤(neuroblastoma)的復發風險；

潛在靶點與作用機轉: 

• • 線醯胺碳氮鍵水解酶(hydrolase that acting on carbon-nitrogen bonds in linear amides)

    1. ARG1精胺酸酶(arginase-1)

       • 人ARG1與EFLORNITHINE的視覺化立體交互作用: 3GN0_DMO (RCSB)

       • 人ARG1與EFLORNITHINE類似物的視覺化立體交互作用: 3SKK_4U7 (RCSB)

       • 惡性瘧原蟲ARG1與EFLORNITHINE類似物的視覺化立體交互作用: 3SL0_FB5 (RCSB)

  • 碳碳裂解酶(carbon-carbon lyase)

    1. ODC1鳥胺酸去羧酶(ornithine decarboxylase)

       • 布氏錐蟲ODC1與EFLORNITHINE的視覺化立體交互作用: 2TOD_DMO (RCSB)

中華民國藥品許可與健保價格(中文的用法、劑量、副作用等資訊詳見各連結內之仿單資料連結): 食品藥物管理署尚未核准EFLORNITHINE