BELZUTIFAN

主成分: BELZUTIFAN (C17H12F3NO4S: 383.3公克/莫耳(g/mol))

商品名: WELIREG

中文名: 尚無中文譯名

美國食品藥物管理局首次核准時間與編號: 2021.08.13 [NDA #215383]

研發廠商: MERCK SHARP & DOHME藥廠

IUPAC名: 3-[[(1S,2S,3R)-2,3-difluoro-1-hydroxy-7-methylsulfonyl-2,3-dihydro-1H-inden-4-yl]oxy]-5-fluorobenzonitrile

分子線性簡式(SMILES): CS(=O)(=O)C1=C2C(C(C(C2=C(C=C1)OC3=CC(=CC(=C3)C#N)F)F)F)O

公共化合物資料庫(PubChem): 

• Belzutifan: 117947097/CAS編號: 1672668-24-4

英文仿單: U.S. FDA英文仿單 ORIG-1

給藥途徑: 口服(oral)

劑量: 40 mg/錠(tablet)

機制: BELZUTIFAN可藉由抑制缺氧或逢希伯-林道症候群(VHL, von Hippel-Lindau)蛋白功能受損時所累積的EPAS1內皮PAS結構域蛋白(endothelial PAS domain-containing protein 1)，而阻斷細胞增生、血管新生、腫瘤生長相關基因的轉錄與表現。

適應症:

1. 腦癌與神經細胞瘤|中樞神經系統血管母細胞瘤(CNS hemangioblastomas):

用於治療成人不須立即手術但須治療伴隨發生中樞神經系統血管母細胞瘤(CNS hemangioblastomas)的逢希伯-林道症候群(VHL, von Hippel-Lindau)；

2. 胰臟癌|胰神經內分泌瘤(pNET, pancreatic neuroendocrine tumors):

用於治療成人不須立即手術但須治療伴隨發生胰神經內分泌瘤(pNET, pancreatic neuroendocrine tumors)的逢希伯-林道症候群(VHL, von Hippel-Lindau)；

3. 腎癌|腎細胞癌(RCC, renal cell carcinoma):

用於治療成人不須立即手術但須治療伴隨發生腎細胞癌(RCC, renal cell carcinoma)的逢希伯-林道症候群(VHL, von Hippel-Lindau)；

潛在靶點與作用機轉: 

• • 轉錄因子(transcription factor)

    1. EPAS1內皮PAS結構域蛋白(endothelial PAS domain-containing protein 1)

       • 小鼠EPAS1與BELZUTIFAN的視覺化立體交互作用: 7W80_72Q (RCSB)

       • 人EPAS1與BELZUTIFAN類似物的視覺化立體交互作用: 5TBM_79A (RCSB)

       • 小鼠EPAS1與BELZUTIFAN類似物的視覺化立體交互作用: 6E3S_79A (RCSB)

中華民國藥品許可與健保價格(中文的用法、劑量、副作用等資訊詳見各連結內之仿單資料連結): 食品藥物管理署尚未核准BELZUTIFAN